H γονιδιακή θεραπεία στοχεύει στη βελτίωση της μακροζωίας του ανθρώπου

by Επιστημονική Ομ...

Τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων των ΗΠΑ (CDC) σημειώνουν ότι με τη γήρανση αυξάνονται οι πιθανότητες για άνοια, καρδιακές παθήσεις, διαβήτη τύπου 2, αρθρίτιδα και διάφορους καρκίνους.

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια τεχνική που τροποποιεί τα γονίδια ενός ατόμου για τη θεραπεία ή τη θεραπεία μιας ασθένειας. Οι εταιρείες βιοτεχνολογίας που εργάζονται με γονιδιακή θεραπεία εμφανίζονται γρήγορα, όπως η clock.bio, η Genflow Biosciences και η Rejuvenate Bio, για να αναφέρουμε μερικές.

Οι εταιρείες βιοτεχνολογίας στοχεύουν να χρησιμοποιήσουν τη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία γενετικών διαταραχών και κυτταρικής γήρανσης. Η ζήτηση για καινοτόμες θεραπείες για τη γήρανση αυξάνεται λόγω του αυξανόμενου ηλικιωμένου πληθυσμού. Οι Αμερικανοί άνω των 65 ετών αυξήθηκαν με τον ταχύτερο ρυθμό από το 2020 έως το 2020 από τον 19ο αιώνα.

Για παράδειγμα, η Διευθύνουσα Σύμβουλος της BioViva, Liz Parrish, λέει ότι οι ανακαλύψεις για την προώθηση της μακροζωίας του ανθρώπου χρειάζονται τώρα περισσότερο από ποτέ. Ο παγκόσμιος πληθυσμός γερνάει. Δεν υπάρχει τίποτα κακό με αυτό, αλλά επίσης αρρωσταίνουν περισσότερο λόγω της γήρανσης. Αυτό σημαίνει ότι θα επιβαρυνθεί περισσότερο οι ήδη επιβαρυμένοι φορείς υγειονομικής περίθαλψης. Λιγότεροι άνθρωποι θα μπορούν να εργαστούν και περισσότεροι θα χρειάζονται συνεχή φροντίδα. Λόγω της ανάγκης για παρατεταμένη περίθαλψη, το Αλτσχάιμερ και άλλες άνοιες είναι η πιο δαπανηρή ασθένεια στον κόσμο. Το ασημένιο τσουνάμι θα καταστρέψει την παγκόσμια οικονομία αν δεν γίνει τίποτα. Δημόσιο Οι αξιωματούχοι συνειδητοποιούν τώρα ότι πρέπει να δράσουν.

Το CDC λέει ότι τα βήματα για την υγιή γήρανση περιλαμβάνουν μια δίαιτα με φρούτα, λαχανικά, δημητριακά ολικής αλέσεως, άπαχα κρέατα, νερό και επιλογές γαλακτοκομικών χαμηλών λιπαρών. Επιπλέον, ο οργανισμός συνιστά περίπου 30 λεπτά δραστηριότητας κάθε μέρα, μη χρήση καπνού και τακτικές εξετάσεις γιατρούς.

Αν και τα μέτρα για την πρόληψη ασθενειών που συνοδεύουν τη γήρανση μπορούν να βοηθήσουν, δεν είναι βέβαια. Ο Parrish σημειώνει μερικές φορές βλέπουμε τον «φανατικό της φυσικής κατάστασης» που πεθαίνει στα 65 του ή το άτομο που έχει όλους τους δείκτες ενός ανθυγιεινού τρόπου ζωής, αλλά επιβιώνει σε «ώριμα» γηρατειά. Υπογραμμίζει τη διαφορά μεταξύ των γονιδίων τους.

Πιστεύεται ότι έχουμε τον απόλυτο έλεγχο των αποτελεσμάτων της υγείας μας, αλλά αυτό δεν ισχύει. Ο ρυθμός με τον οποίο γερνάμε δεν είναι τόσο καθορισμένος όσο το χρώμα των μαλλιών μας, αλλά είναι ξεκάθαρο ότι σε αυτόν τον τομέα, όπως Άλλοι, μερικοί από εμάς απλώς αντιμετωπίζουν χειρότερα χέρια. Αλλά ανεξάρτητα από τον τρόπο ζωής, όλοι έχουν μειωμένες αποδόσεις με τα χρόνια. Η γονιδιακή θεραπεία κυριολεκτικά θα μας ισοπεδώσει όλους.

Γονιδιακές θεραπείες σε εξέλιξη

Η Ένωση Αλτσχάιμερ λέει ότι περισσότεροι από έξι εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ, με τον αριθμό να αναμένεται να ανέλθει σε 13 εκατομμύρια μέχρι το 2050. Η κύρια γονιδιακή θεραπεία του BioViva, που ονομάζεται BV-702, βρίσκεται επί του παρόντος σε προκλινική ανάπτυξη για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Επίσης, μια πρόσθετη θεραπεία με αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV), BV-130, βρίσκεται στα σκαριά. Ο FDA ενέκρινε πέντε AAV στη γονιδιακή θεραπεία, κανένας από τους οποίους δεν σχετίζεται με την καταπολέμηση της γήρανσης.

Το BV-702 μας έχει σχεδιαστεί ειδικά για να στοχεύει μια βασική αιτία νευροεκφυλισμού αποκαθιστώντας τη μικρογλοία και τη λειτουργία των αστροκυττάρων. Μεταξύ πολλών άλλων καθηκόντων, είναι οι θεματοφύλακες του εγκεφάλου μας. Μόλις γίνουν δυσλειτουργικά, προκύπτουν φλεγμονές και τα συνοδευτικά προβλήματα.

Τα μικρογλοία είναι κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που βρίσκονται στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), που χρησιμεύουν ως φύλακας για τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Σε ασθένειες όπως το Αλτσχάιμερ και το Πάρκινσον, η μικρογλοία αδυνατεί να εκπληρώσει τα καθήκοντά της. Τα αστροκύτταρα είναι ένας άλλος τύπος γλοιακών κυττάρων που βρίσκονται στο ΚΝΣ και είναι υπεύθυνα για τη μετάδοση σημάτων. Η απώλεια λειτουργικότητας μπορεί να έχει συνέπειες για νευροεκφυλιστικές διαταραχές όπως το Αλτσχάιμερ.

Μαζί με τις θεραπείες που βασίζονται σε AAV, η BioViva έχει ένα δίπλωμα ευρεσιτεχνίας σε εκκρεμότητα για φορείς που βασίζονται σε κυτταρομεγαλοϊό, γνωστούς ως CMV. Αυτή η μέθοδος παροχής γονιδιακής θεραπείας απαιτεί λιγότερες θεραπείες για την παροχή περισσότερων γενετικών πληροφοριών. Η μεγαλύτερη χωρητικότητα επιτρέπει στο CMV να στοχεύει πολλαπλά ζητήματα ταυτόχρονα, λέει ο Parrish. Σε μελέτες σε ζώα, η θεραπεία με CMV παρέτεινε τη διάρκεια ζωής κατά περισσότερο από 41%.

Οι γονιδιακές θεραπείες όπως το BV-702 της BioViva επιτίθενται στα χαρακτηριστικά της γήρανσης. Αυτές οι διαδικασίες οδηγούν σε ασθένειες όπως η άνοια και ο καρκίνος. Δεν υπάρχει «υγιή γήρανση». Και επειδή η γήρανση δεν είναι απλή, η χρήση μιας πλατφόρμας διανομής γονιδίων όπως το CMV είναι πρωταρχικής σημασίας. Οι γονιδιακές θεραπείες της BioViva έχουν σχεδιαστεί για να επιβραδύνουν, να αποτρέπουν ή να αναστρέφουν τις ασθένειες της γήρανσης.

Παραδείγματα χαρακτηριστικών της γήρανσης περιλαμβάνουν τη βράχυνση των τελομερών, την εξάντληση του Klotho και τη μιτοχονδριακή δυσλειτουργία. Τα τελομερή είναι συγκεκριμένες δομές DNA-πρωτεΐνης που βρίσκονται στο τέλος κάθε χρωμοσώματος. Καθώς γερνάμε, τα τελομερή μικραίνουν, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένες περιπτώσεις ασθενειών. Το Klotho είναι μια πρωτεΐνη που σχετίζεται με τη διαδικασία γήρανσης, που σημαίνει ότι η εξάντληση του klotho μπορεί να αυξήσει τα συμπτώματα της γήρανσης.

Η BioViva εξερευνά τα μιτοχόνδρια ως έναν τρόπο για να αυξήσει το εύρος της υγείας. Τα μιτοχόνδρια είναι γνωστά ως το «ηλεκτρικό κέντρο» του κυττάρου λόγω της παραγωγής του η πλειοψηφία της ενέργειας που είναι υπεύθυνη για όλες τις κυτταρικές διεργασίες. Η μιτοχονδριακή δυσλειτουργία σχετίζεται με νευροεκφυλιστικές και καρδιαγγειακές παθήσεις.
Οι ελπίδες του Parrish είναι το CMV όχι μόνο να φέρει πολλαπλά γονίδια για τη θεραπεία της γήρανσης, αλλά να αξιοποιήσει την πλατφόρμα για τη δημιουργία γονιδιακών θεραπειών για άλλες εταιρείες. Η BioViva προσπαθεί να συνεχίσει την αναζήτηση για περισσότερα γονίδια που επηρεάζουν τα χαρακτηριστικά της γήρανσης.

Κανείς δεν μπορεί να παραμείνει επ' αόριστον σε καλή υγεία λόγω των προαναφερθέντων χαρακτηριστικών. Ενώ το πώς και το πότε διαφέρει από άτομο σε άτομο, η γήρανση τελικά επιβαρύνει όλους μας. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο πρέπει να αδράξουμε τα ηνία με τη γονιδιακή θεραπεία.

Πηγές